È il risultato di una nuova analisi in pazienti con tumori gastrointestinali con fusione del gene NTRK, sottogruppo spesso sottodiagnosticato1
• Tasso di risposta globale del 50% nei pazienti con tumore del colon con fusione TRK1
• Sottogruppo di 14 pazienti adulti con tumori gastrointestinali con fusioni del gene NTRK, che includono tumore del colon, colangiocarcinoma, del pancreas, dell’appendice e del fegato; degli otto pazienti con tumore del colon, sette presentavano elevata instabilità microsatellitare (MSI-high) 1.

Larotrectinib, terapia oncologica di precisione, in pazienti adulti con tumori gastrointestinali (GI) con fusione TRK ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 43% (n = 14; IC 95%: 18-71). In questo sottogruppo di pazienti, la sopravvivenza globale mediana era pari a 33,4 mesi dopo 19 mesi di follow-up (IC 95%: 2,8-36,5), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana era di 5,3 mesi (IC 95%: 2,2-9,0) e il tempo mediano alla risposta 1,9 mesi (IC 95%: 1,7-2,1).1 Questi dati, che emergono da una nuova analisi, sono stati presentati in un poster al 2020 American Society of Clinical Oncology Gastrointestinal Cancers Symposium (ASCO GI), a San Francisco dal 23 al 25 gennaio.

Nei pazienti con tumore del colon, il tasso di risposta globale era pari al 50% (n = 8) e la sopravvivenza libera da progressione mediana era compresa tra 1,5 e 16,7+ mesi. 1 In questa popolazione di pazienti, sette presentavano elevata instabilità microsatellitare (MSI-high) e uno aveva stabilità microsatellitare, in linea con la ricerca attuale che indica che le fusioni del gene NTRK si manifestano più frequentemente nel sottogruppo di pazienti con tumore del colon-retto MSI-high.

“Le risposte che abbiamo osservato con larotrectinib nei tumori gastrointestinali sono in linea con la marcata efficacia vista in molti istotipi diversi di tumore”, ha affermato il Prof. Salvatore Siena, Ordinario di Oncologia Medica all’Università degli Studi di Milano e Direttore Oncologia Niguarda Cancer Center Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano. “Più della metà di questi pazienti aveva un tumore del colon, la maggior parte con elevata instabilità microsatellitare, confermando ulteriormente che le fusioni del gene NTRK sono più comuni in questo sottogruppo. Questi dati e le potenti risposte che continuiamo ad osservare con larotrectinib dovrebbero incoraggiare una più ampia applicazione dei test genomici per identificare mutazioni geniche, specialmente nei pazienti con tumore del colon con elevata instabilità microsatellitare”.

“Questa analisi di sottogruppo enfatizza la diversificata popolazione di pazienti inclusa nei dati di studio clinico con larotrectinib, che hanno mostrato un’efficacia e sicurezza comprovata, indipendentemente dal tipo di tumore”, ha aggiunto il dottor Marius Moscovici, Responsabile Medical Affairs Oncologia di Bayer per l’Italia. “Il crescente numero di dati per larotrectinib rappresentano un reale spostamento verso la medicina di precisione e i benefici di introdurre precocemente terapie target in pazienti con un’alterazione genomica.”

Il trattamento con larotrectinib è già approvato in vari mercati globali, inclusi gli Stati Uniti e i Paesi dell’Unione Europea (EU). Larotrectinb è approvato in tutti i pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi che presentano una fusione del gene NTRK. Altre registrazioni in diverse aree del mondo sono in via di approvazione o pianificate.

Larotrectinib
Larotrectinib è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi che presentano una fusione del gene NTRK, senza una nota mutazione di resistenza acquisita, metastatici o nei quali la resezione chirurgica possa causare una severa morbidità e che non abbiano soddisfacenti alternative di trattamento o in progressione dopo altra terapia. Questa indicazione è stata approvata con procedimento accelerato sulla base del tasso di risposta globale e della durata della risposta. Ulteriore approvazione per questa indicazione può arrivare a breve dopo verifica e conferma del beneficio clinico in studi confirmatori.